美国工程师设计了一种新型纳米颗粒 ，可用于肺部 ，在那里它可以通报编码有用卵白质的信使RNA（mRNA）。随着进一步生长 ，这些颗粒能为囊性纤维化和其他肺部疾病提供可吸入的治疗要领。该研究3月30日发表在《自然·生物技术》上。
麻省理工学院化学工程系教授丹尼尔·安德森体现 ，这是首次证明RNA在小鼠肺部高效递送。研究人员希望它可用来治疗或修复一系列遗传疾病 ，包罗囊性纤维化。
在一项对小鼠的研究中 ，安德森及其同事使用这些颗粒来通报编码CRISPR/Cas9身分的mRNA ，这可能为设计治疗性纳米颗粒打开大门 ，这些纳米颗粒可剪掉并取代致病基因。
在新研究中 ，研究人员着手开发可靶向肺部的脂质纳米颗粒。这些颗粒由两部门分子组成：带正电荷的头基和长脂质尾巴。头基的正电荷有助于粒子与带负电荷的mRNA相互作用 ，而且还有助于mRNA从会吞噬粒子的细胞结构中逃逸。
同时 ，脂质尾部结构有助于颗粒通过细胞膜。研究人员为脂质尾巴提出了10种差异的化学结构 ，以及72种差异的头基。通过在小鼠实验中筛选这些结构的差异组合 ，研究人员能够识别出最有可能到达肺部的结构。
研究表明 ，可使用这些颗粒来通报编码CRISPR/Cas9身分的mRNA ，这些身分旨在切断遗传编码到动物肺细胞中的停止信号。当停止信号被移除时 ，荧光卵白的基因就会打开。丈量这种荧光信号使研究人员能够确定乐成表达mRNA的细胞百分比。
研究人员发现 ，在一剂mRNA之后 ，约莫40%的肺上皮细胞被转染 ，两剂使水平凌驾50% ，三剂到达60%。治疗肺部疾病最重要的目标是两种类型的上皮细胞——棒状细胞和纤毛细胞 ，每一种都以约莫15%的比例被转染。
新颗粒也会迅速剖析 ，使它们能够在几天内从肺部清除 ，并降低炎症的风险。如果需要重复剂量 ，颗粒也可多次输送给同一患者。团队现在正在努力使纳米颗粒更稳定 ，从而可使用雾化器吸入。
（文章来源：科技日报）
美国工程师设计了一种新型纳米颗粒 ，可用于肺部 ，在那里它可以通报编码有用卵白质的信使RNA（mRNA）。随着进一步生长 ，这些颗粒能为囊性纤维化和其他肺部疾病提供可吸入的治疗要领。该研究3月30日发表在《自然·生物技术》上。
麻省理工学院化学工程系教授丹尼尔·安德森体现 ，这是首次证明RNA在小鼠肺部高效递送。研究人员希望它可用来治疗或修复一系列遗传疾病 ，包罗囊性纤维化。
在一项对小鼠的研究中 ，安德森及其同事使用这些颗粒来通报编码CRISPR/Cas9身分的mRNA ，这可能为设计治疗性纳米颗粒打开大门 ，这些纳米颗粒可剪掉并取代致病基因。
在新研究中 ，研究人员着手开发可靶向肺部的脂质纳米颗粒。这些颗粒由两部门分子组成：带正电荷的头基和长脂质尾巴。头基的正电荷有助于粒子与带负电荷的mRNA相互作用 ，而且还有助于mRNA从会吞噬粒子的细胞结构中逃逸。
同时 ，脂质尾部结构有助于颗粒通过细胞膜。研究人员为脂质尾巴提出了10种差异的化学结构 ，以及72种差异的头基。通过在小鼠实验中筛选这些结构的差异组合 ，研究人员能够识别出最有可能到达肺部的结构。
研究表明 ，可使用这些颗粒来通报编码CRISPR/Cas9身分的mRNA ，这些身分旨在切断遗传编码到动物肺细胞中的停止信号。当停止信号被移除时 ，荧光卵白的基因就会打开。丈量这种荧光信号使研究人员能够确定乐成表达mRNA的细胞百分比。
研究人员发现 ，在一剂mRNA之后 ，约莫40%的肺上皮细胞被转染 ，两剂使水平凌驾50% ，三剂到达60%。治疗肺部疾病最重要的目标是两种类型的上皮细胞——棒状细胞和纤毛细胞 ，每一种都以约莫15%的比例被转染。
新颗粒也会迅速剖析 ，使它们能够在几天内从肺部清除 ，并降低炎症的风险。如果需要重复剂量 ，颗粒也可多次输送给同一患者。团队现在正在努力使纳米颗粒更稳定 ，从而可使用雾化器吸入。
（文章来源：科技日报）